Fázy klinických štúdií

Klinické štúdie sa riadia prísnymi nariadeniami. Pri každom skúšaní priebeh monitorujú štátne orgány, ako aj globálna Rada pre bezpečnosť spoločnosti GSK (GSB – Global Safety Board). Klinické štúdie majú vždy minimálne tri fázy. V niektorých prípadoch môže byť nutná aj štvrtá fáza, a to v prípade, ak:

  • si myslíme, že liek je možné vylepšiť
  • musíme odpovedať na otázky regulačných orgánov

1. fáza

Keď sa nový liek alebo vakcína testuje na ľuďoch prvýkrát, zvyčajne sa podá malej skupine zdravých dobrovoľníkov. V niektorých prípadoch – napr. keď sa testuje nový liek na smrteľnú chorobu ako je rakovina – však môže byť liek testovaný na dobrovoľníkoch s príslušným ochorením.

Základné ciele 1. fázy sú nasledujúce:

  • uistiť sa, že nový liek nepredstavuje žiadne väčšie bezpečnostné riziká
  • preukázať, že sa liek dokáže zacieliť na príslušnú časť tela a ostať v nej dostatočne dlho na to, aby bol prínosný 
  • získať predbežné dôkazy o tom, že by mohol mať liečebný prínos alebo že by dokázal danému ochoreniu, prípadne stavu zabrániť

2. fáza

Ak je 1. fáza úspešná, ďalším krokom je snaha o schválenie skúšania, ktorý bude zahŕňať väčšiu skupinu ľudí. Skúšania 2. fázy zvyčajne (ale nie vždy) zahŕňajú pacientov so stavom, na ktorý je potenciálny liek zameraný.

Ich cieľom je potvrdiť:

  • účinnosť pri liečbe stavu
  • účinnosť pri prevencii stavu (pokiaľ ho už dobrovoľník nemá)
  • vhodné dávkovanie

V tejto fáze možno účinnosť lieku porovnať oproti skupine pacientov, ktorí dostávajú placebo. Placebo je liek, ktorý vyzerá rovnako ako potenciálne nový liek, ale nemá žiadne aktívne zložky.

Týmto spôsobom sa určí referenčná skupina, podľa ktorej možno posúdiť účinnosť nového lieku. Je dôležité, aby ani pacienti ani výskumníci nevedeli, ktorí dobrovoľníci dostávajú skutočný liek a ktorí dostávajú placebo. Ide o tzv. dvojitú zaslepenú kontrolu placebom, ktorá zaisťuje, že pri podávaní správ o výsledkoch nemôže dôjsť k skresleniu.

3. fáza

Ak sú výsledky 2. fázy povzbudivé, usilujeme sa začať 3. fázu štúdie. Ide o oveľa väčšie skúšanie, ktoré často zahŕňa stovky, prípadne tisíce účastníkov z rôznych krajín.

Základné ciele 3. fázy sú nasledujúce:

  • preukázať bezpečnosť a účinnosť nového lieku alebo vakcíny u typického pacienta, ktorý by ich mohol používať
  • potvrdiť účinné množstvo prípravku
  • identifikovať nežiaduce účinky alebo dôvody, prečo by sa liečba nemala podávať ľuďom s príslušným stavom (známe ako „kontraindikácie")
  • prehĺbiť znalosti o prínosoch lieku či vakcíny a porovnať ich so všetkými rizikami
  • porovnať výsledky oproti všetkým výsledkom doteraz existujúcich spôsobov liečby

Ak má byť nový liek úspešný, zvyčajne musí ponúkať perspektívu lepšej liečby pre pacientov než akákoľvek iná liečba, ktorá je už k dispozícii.

Štúdie 3. fázy môžu trvať niekoľko rokov. Ak nový liek alebo očkovacia látka ukončí 3. fázu s pozitívnymi výsledkami, môžeme žiadať o regulačné schválenie, aby sme ich mohli sprístupniť v rôznych krajinách alebo regiónoch.

V prípade nového lieku regulačné orgány stanovia, ako by sa mal používať, a ktorí pacienti by mali mať na tento nový liek nárok, a to na základe všetkých dôkazov z klinických a predklinických štúdií. Tento proces je známy ako indikácia lieku.

Sledovanie liekov po ich uvedení na trh

Na sledovanie dohliada naša Rada pre bezpečnosť (GSB), ktorej predsedá vedúci lekár a ktorá sa skladá z ďalších vedúcich lekárov a vedcov.

Do ich pôsobnosti patrí preskúmanie informácií o bezpečnosti našich výrobkov na základe správ o užívaní liekov od pacientov a predpisujúcich lekárov.

Všetky rozhodnutia Rady sa riadia potrebou zabezpečiť, aby prínosy našich liekov a vakcín vždy prevážili nad všetkými rizikami. Reakcie pacientov na naše lieky neustále sledujeme prostredníctvom správ a vykazovacích systémov regulačných orgánov. Tieto informácie sledujeme, aby sme plne overili účinnosť nového prípravku. Hľadáme aj všetky vedľajšie účinky, ktoré sa môžu prejaviť až pri väčšom počte pacientov užívajúcich daný liek.